FDA 授予腱鞘象细胞瘤药物 Pexidartinib 突破性治疗药物资格

第一三共与 Plexxikon 宣布，新泽西州 FDA 获颁 Pexidartinib 重大突破病人抑制剂年满，应用于切除术将与系统受限制或危重症潜在紧张相关的腱鞘雷公病变（TGCT）病人。TGCT 是一种相似的、并不一定非转移性的，它影响滑膜线关节、滑囊及腱鞘，导致溃疡、咳嗽、迟钝及受影响关节或背部革新运动能力增大。

估计，每年每 100 500人之前会引发 11 例腱鞘雷公病变病症。病患者并不一定在 20 岁至 50 岁确诊，这依赖于腱鞘雷公病变的类型，女性引发这种的可能性是成年的两倍。目前为止，尚无获 FDA 批准的系统性病人抑制剂应用于腱鞘雷公病变的病人。

开刀是目前为止腱鞘雷公病变的主要病人方法

「开刀是腱鞘雷公病变的主要病人方法，但对于扩散形式的该哮喘病患者，更难以切除术，并且有低的复发率，导致多种复杂的开刀，甚至使一些病患者截肢，」第一三共督导副副总裁全球开发助理、匹兹堡大学、法学博士 Ghazzi 所称。

「我们很高兴 FDA 预见腱鞘雷公病变未有做到的病人需求量，我们期望与 FDA 共同努力，加快这种应用于腱鞘雷公病变病患者的潜在非开刀病人抑制剂的开发。」重大突破病人抑制剂年满的获颁基于一项 1 期研究成果扩展链表的结果，该研究成果旨在赞扬 Pexidartinib 的安全和性与有效性。

「在我们准备顺利进行的 1 期研究成果之前所观察到的自发提供了下一步的概念解析，即在一些腱鞘雷公病变病患者之前，使用 Pexidartinib 游离抑止 CSF-1R 可能会安全和、最大限度增大税金，为推进该抑制剂直接转至 3 期临床试验提供了论据，」 Plexxikon 首席公司总裁、法学博士 Bollag 所称。

「在我们致力于开发能够解决问题相似哮喘如腱鞘雷公病变未有做到照护需求量的新型靶向病人抑制剂之前，这次的重大突破病人抑制剂年满推选了另一个重要的基石。」Pexidartinib 的一项 3 期研究成果 ENLIVEN 目前为止准备招募有症状，且开刀切除术将与系统受限制或危重症潜在紧张相关的腱鞘雷公病变病患者。

查看信源定址

编辑： 冯志华